近日,国际顶级医学期刊之一《新英格兰医学杂志》(NEJM),背靠背(back to back)在线发表了两篇关于肾性贫血创新药罗沙司他的研究论著,公布其在中国的两项III期临床试验结果;同时,还配发了国际知名肾脏病专家对这两篇文章的述评。此举表明罗沙司他这一突破性疗法获得国际顶级学术期刊的权威认可。罗沙司他是一款全球研发、中国率先获批的国产1类原创新药,目前已经开始惠及中国大陆患者,用于慢性肾脏病透析的贫血治疗。该试验是由上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任陈楠教授和复旦大学附属华山医院肾内科主任郝传明教授等医生主持开展的。

  据统计,中国成人慢性肾脏病患病率达10.8%,慢性肾脏病发病率相当高。众所周知,贫血会导致脸色苍白、神疲乏力,被认为是一种血液系统疾病。事实是,贫血最多见于肾脏病患者。陈楠教授介绍,贫血是肾脏病最为常见的并发症,有一部分以贫血为首发症状的患者按贫血治疗效果不佳后才发现导致血红蛋白大幅下降的是慢性肾脏病。因此,在就诊时,医生和患者要充分考虑到,不可误诊漏诊。

  上世纪90年代,医学界认识到,肾脏是分泌促红细胞生成素的重要“基地”,肾脏功能不全,促红细胞生成素分泌减少,贫血随之发生。重组人促红细胞生成素问世后,患者通过这种外源性补充减少了输血,减少了感染性疾病的发生。重组人促红细胞生成素是治疗肾性贫血的一座里程碑,但是并非尽善尽美,该类药无法改善铁的吸收和利用,在全身炎症状态下治疗反应较差,运用中暴露的不足和不良反应亟待医学界发现新药来替代。

  陈楠教授指出,发表于《新英格兰医学杂志》的这两项随机III期临床研究,在中国历时8年,结果证实,全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)罗沙司他的这两项临床研究均达到主要有效终点,对慢性肾脏病透析与非透析患者的肾性贫血均有显著疗效。

  郝传明教授表示,该类药物可维持内源性促红细胞生成素水平处于或接近正常生理范围,从而增加红细胞数量,提高血红蛋白水平,并且该效应不受炎症状态影响,同时改善铁代谢,降低铁调素。此外,罗沙司他为口服药,患者服用方便,依从性好。该药具有全新机制,为肾性贫血治疗里程碑式的新型药物。此次研究结果获得国际学术期刊的发表更体现了中国创新药临床试验体系的进步与成熟。